Spina bifida - врожденное заболевание, поражающее позвоночник, когда он плохо формируется. Его можно обнаружить во время беременности. Следовательно, наука стремится лечить его уже в утробе матери, чтобы свести к минимуму серьезные неврологические повреждения, которые он вызывает у детей.
Последним достижением сталопервое клиническое испытание стволовых клеток для лечения расщелины позвоночника, пока ребенок находится в утробе матери, в сочетании фетальной хирургии с клеточной терапией.
Цель: исправление деформации позвоночника
Говорят о spina bifida (EB), когда часть нервной трубки, образующая спинной мозг, не закрывается полностью между 23-м и 26-м днем беременности. Это считается очень серьезным пороком развития, поскольку в 90 процентах случаев вызывает гидроцефалию, вызывая поражение головного мозга, и поражает центральную нервную систему (ЦНС), опорно-двигательный аппарат и мочеполовую систему.
Он выявляется в 64-80 процентах случаев при анализе уровня альфа-фетопротеина (АФП) в крови матери между 16 и 18 неделями беременности. И подтверждается УЗИ до 20-й недели беременности, чтобы оценить дефект сращения позвоночника и возможные аномалии головного мозга.
Чтобы попытаться исправить порок развития, команда Калифорнийского университета здоровья в Дэвисе (США) предлагает «Испытание излечения: клеточная терапия для восстановления миеломенингоцеле в матке». Он состоит из хирургической процедуры в сочетании с использованием уникальной «заплаты» из стволовых клеток для устранения дефекта, пока ребенок еще находится в утробе матери.
Как сообщила клиническая группа по лечению плода во главе с Синдзиро Хиросе, они намерены вылечить шесть пациентов. Биологическая основа из плацентарных мезенхимальных стволовых клеток будет помещена непосредственно над костным мозгом. Затем хирург закроет отверстие в спине ребенка, чтобы позволить ткани регенерировать и защитить костный мозг.
Диана Фармер, профессор и главный хирург Калифорнийского университета в Дэвисе и главный исследователь исследования, объясняет, что «в настоящее время стандартным лечением наших пациентов является фетальная хирургия, которая, хотя и является многообещающей, по-прежнему оставляет более половины детей с расщелина позвоночника не может ходить самостоятельно».
Плацентарные стволовые клетки
Инженер-биомедик по стволовым клеткам Ахиюна Ванг и содиректор Хирургической лаборатории биомедицинской инженерии Калифорнийского университета в Дэвисе надеются безопасно и успешно вылечить самую тяжелую форму расщепления позвоночника, известную как миеломенингоцеле (MMC):
«Наш подход к клеточной терапии в сочетании с хирургическим вмешательством должен способствовать регенерации тканей и помогать пациентам избегать разрушительных нарушений на протяжении всей жизни».
Для проведения исследования команда врачей«готовилась к этому важному клиническому испытанию в течение многих лет» Они создали наиболее перспективные стволовые клетки из тканей плаценты в регенеративной медицине. Ян Нолта, директор программы стволовых клеток Калифорнийского университета в Дэвисе, добавляет, что «мы часто называем эти мезенхимальные стволовые клетки «фельдшерами» тела, потому что они производят лечебные факторы»:
" Они идеально подходят для восстановления тканей, поврежденных чем-то вроде расщелины позвоночника. Кроме того, наша система надлежащей производственной практики (GMP) гарантирует, что стволовые клетки не инфицированы и соответствующим образом специализированы в соответствии с рекомендациями FDA."
Но до того, как вы доберетесь сюда, будет долгий путь позади. Диана Фармер, автор клинического исследования, более десяти лет работала над тем, чтобы сделать его возможным. В сотрудничестве со Школой ветеринарной медицины Калифорнийского университета в Дэвисе он протестировал заплату из стволовых клеток и хирургическое восстановление на животных, страдающих дефектом миеломенингоцеле. Они показали, что лечение стволовыми клетками было безопасным для животных, и обнаружили, что лечение позволяет людям, рожденным с расщелиной позвоночника, ходить.
Теперь остается проверить, работает ли он и у младенцев, после того как его использование у людей было одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA-USA).
Пациенты, участвующие в клинических испытаниях, будут находиться под наблюдением исследовательской группы в течение 30 месяцев после рождения, чтобы оценить безопасность и эффективность хирургической процедуры с использованием стволовых клеток.